index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

234

Références bibliographiques

529

Mots-clés

Chromosomal instability Immunology Transfection/methods Duchenne muscular dystrophy Genome Liver Inbred C57BL Genetic Mice Lentiviral vector Duchenne Muscular Dystrophy Receptors FKRP Mitochondria Gene Expression Regulation Dependovirus/genetics/immunology Cellules souches embryonnaires humaines Cellules souches pluripotentes humaines Cellules souches pluripotentes AAV Male DLK1-DIO3 DMD Retinitis pigmentosa Transduction Genes Animals CRISPR/Cas9 Human Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Aequorin Progeria Inbred mdx Child Calcium Alternative splicing Antigens Cell therapy Dosage Mutation Preschool Polymorphism Lentivirus/genetics Transcriptomics Canine Chromothripsis Golgi apparatus Gene Transfer Techniques Genetic Therapy/methods Myopathies Neurons Pluripotent stem cells Aging Thérapie cellulaire Human pluripotent stem cells Muscular Dystrophy Gene therapy CRISPR-Cas9 Astrocytes Viral Cell Line Flavivirus Genome editing Muscle Knockout Myotonic dystrophy Age-related macular degeneration Cell Proliferation Activin Receptors Metabolism Virus Integration Disease Models Humans Genetic Vectors Adult Female Genetic Loci Genotoxicity Muscular dystrophy Animal Micronuclei Genetic Therapy Myopathy Pathological modeling Induced pluripotent stem cells Adeno-associated virus MiRNA Spinal muscular atrophy Astrocyte Animal models Reporter HEK293 Cells Myotonic dystrophy type 1 Phenotype Dependovirus/genetics RNA biology Dystrophin Muscle disease Protein Tyrosine Phosphatases Myotubular myopathy

Derniers dépôts

Chargement de la page