index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Splicing CHD4 Autism Transplantation Human pluripotent stem cells Mécanismes moléculaires Flavivirus Calcium imaging Optogenetics Differentiation Mitochondria AT Human induced pluripotent stem cells Human Equine Biotic agents And OG analyzed data Author contributions SR CM Duchenne muscular dystrophy Ageing Antiviral Human pluripotent stem cell Cellules souches embryonnaires humaines Astrocyte Cell–cell communication Astrocytes Action potential duration Spinal cord And SR and OG wrote the paper Biologie cellulaire Progeria Jonction neuromusculaire Alternative splicing Dystrophie Myotonique de type 1 Amd Amyotrophie spinale infantile AS And CM contributed new reagents/analytic tools Aging Axon guidance Retinitis pigmentosa Oligodendrocytes Animal model Biomarker Age-related macular degeneration Forest Transcriptomics Botulinum neurotoxins Autophagy Brain Tissue engineering In vitro models Transgenic mouse model Aminopyrimidines Neural progenitors Neuromuscular junction Pathological modeling AMPK Neuromuscular Junction And OG performed research Pluripotent stem cells Age-related Macular degeneration Biologie du développement Stem cell Peau Drug repurposing Myotonic dystrophy type 1 Trinucleotide repeat expansion Acoustic cues Cellules souches pluripotentes humaines Axial Cellules souches induites à la pluripotence Regenerative medicine CN BMP4 Myotonic Dystrophy Abies alba Transgenic mouse Spinal muscular atrophy CDNA microarrays Dystrophin Cellules souches humaines induites à la pluripotence Thérapie cellulaire Cellules souches pluripotentes Anthropoids Huntington's disease Arrhythmogenic cardiomyopathy Drought RNA biology And OG designed research Calcium indicators Neurons Myotonic dystrophy Myelin Neurodegenerative disease Statin Cell therapy Myotonic Dystrophy type 1 Induced pluripotent stem cells

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